Перейти в группу новостей: 
 
Тема FDA одобрила препарат на РНК-интерференции. Лекарство блокирует гены
Написал Jetta <jetta@inbox.ru>
Дата 19 августа 2018 в 08:58:52
Группа новостей kraft.health

FDA впервые одобрила препарат, основанный на РНК-интерференции. Лекарство
блокирует гены, отвечающие за болезнь

(с) Никита Соколов
(с) Republic
14 августа 2018 г.

Патисиран сможет помочь людям, страдающим от редкого заболевания –
транстиретинового амилоидоза.

Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых
продуктов и медикаментов (FDA) одобрило к применению препарат Onpattro
(патисиран). Он предназначается для лечения редкого наследственного
заболевания – транстиретинового амилоидоза (ATTR). Уникальность случая в
том, что это первое в истории зарегистрированное лекарство, основанное на
механизме РНК-интерференции. Оно блокирует гены, отвечающие за болезнь.
Результаты клинических испытаний препарата описаны в New England Journal of
Medicine.
https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa1716153

Транстиретиновый амилоидоз
(https://en.wikipedia.org/wiki/Familial_amyloid_polyneuropathy ) в первую
очередь влияет на сердце и нервы. Болезнь вызвана генетической мутацией, в
ходе которой нарушается процесс свёртывания белка транстиретина. Из-за этого
в организме начинают накапливаться мутировавшие белки – амилоиды – которые
попадают в нервные клетки, сердечные мышцы и другие жизненно важные ткани.

Патисиран разработала массачусетская компания RXi Pharmaceuticals. Фирма
специализируется на исследованиях РНК-интерференции. Этот метод ещё в 90-е
годы прошлого века описали американские учёные Эндрю Файер и Крейг Мелло. В
2006 году за свои исследования они были удостоены Нобелевской премии по
физиологии и медицине.

РНК-интерференция позволяет подавить функции конкретных генов через
блокировку матричной РНК, которая переносит первичную структуру любой
белковой молекулы. Принцип действия патисирана – липидная микрокапсула, в
которой находится малая интерферирующая РНК, попадает в организм и блокирует
экспрессию тех генов, которые вырабатывают мутировавший белок.

«Одобрение нашего препарата со стороны FDA – важная веха в истории
РНК-интерференции. Это трансформирует медицину», – рассказывает один из
создателей патисирана Джеймс Кардиа. Тем не менее, на пути к этому успеху
было немало трудностей. По словам исследователя, после вручения Нобелевской
премии за работы в сфере РНК-интерференции в эту сферу пошли массовые
инвестиции. В большинстве случаев результат не устраивал инвесторов, которые
рано или поздно сокращали денежные потоки.

Особенно долго команда из RXi Pharmaceuticals билась над методом доставки
препарата. Ключевая проблема в механизме РНК-интерференции заключается в
том, как именно лекарство должно добираться до нужного органа без ухудшения
кровотока. Учёные предположили, что молекулы РНК стоит упаковать в
насыщенные жирами наночастицы, которые послужат щитом для препарата. Это
позволит лекарству беспрепятственно добраться до печени, где и производится
большая часть транстиретина.

Клинические испытания на 225 людях с наследственным транстиретиновым
амилоидозом дали невероятный результат. Большинство пациентов страдали от
повреждения нервов, отвечающих за ходьбу и из-за этого передвигались намного
медленнее. Препарат смог блокировать выработку амилоидов, и люди
почувствовали изменения в своих физических способностях. Кроме того, у них
увеличилась мышечная сила, улучшились рефлексы и наладилось питание, чего
нельзя сказать о тех, кто в ходе исследования принимал плацебо.

Одобрение патисирана – шанс для 50 000 человек, страдающих от
транстиретинового амилоидоза, на более комфортную жизнь, в которой уже не
будет места онемению, боли и потери подвижности.

Эксперты по РНК-интерференции рассчитывают, что FDA не остановится только на
патисиране. Врачи ждут решений по другим препаратам, которые могут повлиять
на гены, отвечающие за почки и спинной мозг. В пользу этой технологии, в
отличие от метода CRISPR (редактирование генома на основе имунной системы
бактерий), говорит тот факт, что РНК-интерференция не требует постоянных
изменений ДНК человека.

Кроме того, по словам комиссара FDA Скотта Готлиба, «успех с патисираном
открывает путь для новой волны достижений, которые в будущем позволят нам
лечить болезнь, нацеливаясь на её первопричину». «Мы сможем остановить
заболевание, а не просто замедлить ее прогресс или снять симптомы», – уверен
Готлиб.

(с) Никита Соколов
(с) Republic

Все сообщения в этой теме
 
#  FDA одобрила препарат на РНК-интерференции. Лекарство блокирует гены Jetta 19 августа 2018 в 08:58:52